Investire in Editing Genetico, Migliori Azioni di Editing Genetico CRISPR

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E’ uno dei grandi affari del futuro e una delle tecnologie che rivoluzionerà la vita dei nostri figli e nipoti e farà evolvere la specie umana.

Dopo l’Intelligenza Artificiale arriva l’editing genetico o CRISPR cioè la possibilità di cambiare la genetica di un essere vivente secondo il Nostro volere e creare dei veri e propri X-Men.

Cos’è l’editing genetico o CRISPR

La tecnica dell’editing genetico agisce sul DNA in un singolo essere vivente ( persona / animale/ pianta) . In questo modo, gli scienziati possono alterare la struttura dei geni nelle piante, negli animali e nell’uomo e, a loro volta, indurre cambiamenti nei tratti fisici, come il colore degli occhi, e il rischio di malattia. Non è coinvolta l’introduzione di geni da altri organismi, una differenza cruciale rispetto alle precedenti forme di manipolazione genetica.

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Gli scienziati stanno ora esaminando l’editing del genoma per sviluppare nuovi trattamenti medici, ad esempio apportando modifiche alle persone affette da malattie. I candidati includono la condizione ereditaria dell’anemia falciforme , in cui un singolo difetto genetico interrompe la produzione di emoglobina con gravi conseguenze per i pazienti, che soffrono di anemia perché i loro corpi sono affamati di ossigeno.

La biochimica americana Jennifer Doudna, a sinistra, e la microbiologa francese Emmanuelle Charpentier, che ha vinto il premio Nobel per la chimica nel 2020 per aver sviluppato un metodo di modifica del genoma paragonato alle “forbici molecolari”.
La biochimica americana Jennifer Doudna, a sinistra, e la microbiologa francese Emmanuelle Charpentier, che ha vinto il premio Nobel per la chimica nel 2020 per aver sviluppato un metodo di modifica del genoma paragonato alle “forbici molecolari”. Fotografia: Alexander Heinl/AP
Rimuovendo le cellule staminali di una persona e poi modificandole geneticamente in modo che inizino a produrre emoglobina fetale – un processo che normalmente viene interrotto alla nascita – i globuli rossi possono essere ripristinati nei loro corpi, ritengono gli scienziati. Le sperimentazioni sono già in corso in diversi centri.

Inoltre, medici e ricercatori stanno studiando modi per utilizzare l’editing del genoma per affrontare la distrofia muscolare , il cancro , il diabete , alcune forme di cecità ereditaria e molte altre condizioni debilitanti che hanno sfidato i tentativi passati di curarle. Al vertice del mese prossimo, centinaia di delegati si riuniranno per ascoltare gli ultimi sviluppi.

Altri esperti guardano ancora più avanti nel futuro. Un’idea è quella di alterare la fisiologia degli astronauti in modo che siano meglio protetti dalle radiazioni e dagli effetti dell’assenza di gravità, inestimabili per i viaggi su Marte e oltre.

“Si potrebbe anche pensare di modificare gli enzimi epatici per rendere uomini e donne maggiormente in grado di liberare i loro corpi dalle tossine utilizzate nella guerra chimica, o per apportare modifiche che li rendano più resistenti alle armi biologiche”, ha aggiunto Lovell-Badge. “Questo è il tipo di potenziamento umano a cui i ricercatori militari stanno pensando ora.

“Potresti anche pensare di alterare gli esseri umani in modo che possano vedere nella gamma degli infrarossi o degli ultravioletti, come possono fare alcuni animali. Tali miglioramenti sarebbero l’ideale per le truppe che combattono di notte o in altre condizioni ostili”.

 

Le ripercussioni economiche e finanziarie dell’editinge genetico.

Visto le potenzialità che può avere, le ripercussioni economiche, finanziarie e sociali dell’editing genetico sono così tante che è anche difficile comprenderle tutte.

Quello che è certo è che le prime aziende che investiranno e lavoreranno in questo settore potranno avere dei ritorni molto importanti.
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11 azioni di editing genetico da comprare 

 

In questo articolo, daremo uno sguardo agli 11 azioni di editing genetico più promettenti secondo gli analisti.

Come dicevamo, la genetica è una delle aree più promettenti in cui le aziende stanno investendo miliardi di dollari in ricerca e sviluppo per trovare tecnologie rivoluzionarie che consentiranno finalmente all’umanità di curare le malattie genetiche. Tuttavia, nonostante diversi anni di ricerca, l’industria deve ancora vedere una soluzione rivoluzionaria che risolva l’annoso problema relativo alla fornitura di trattamenti genetici. Tuttavia, in un ultimo rapporto , Bloomberg ha affermato che una nuova società chiamata Aera Therapeutics potrebbe aver trovato una soluzione che potrebbe risolvere il problema della consegna nel settore dei farmaci genetici. L’azienda con sede nel Massachusetts utilizza la piattaforma di consegna delle nanoparticelle proteiche (PNP). Sebbene sia ancora nella sua fase iniziale, in caso di successo, la tecnologia potrebbe inaugurare una rivoluzione nel settore che è fiorente.

I rapporti suggeriscono che la dimensione globale del mercato dell’editing del genoma dovrebbe raggiungere circa $ 19,4 miliardi entro il 2028. Si prevede che il mercato registrerà un CAGR di circa il 23% dal 2021 al 2028. Il settore è dominato da aziende che utilizzano la tecnologia CRISPR/Cas9 per il gene editing e relative soluzioni.

L’investitrice ambiziosa Cathie Wood è stata forse una delle prime persone che ha portato il mondo spesso complesso e scientifico dell’editing genetico nel mainstream e ha esortato gli investitori a trarre vantaggio dal settore in forte crescita. Mentre alcuni hanno criticato Cathie Wood per aver sopravvalutato o esagerato il potenziale del settore senza comprendere effettivamente i concetti alla base del mondo dell’editing genetico, resta il fatto che le società di editing genetico in cui Cathie Wood ha investito rimangono sotto i riflettori e hanno ricevuto enormi finanziamenti in oltre a pubblicare risultati promettenti. Ad esempio, nel settembre 2022, Intellia Therapeutics Inc, in cui Cathie Wood detiene una partecipazione importante, ha registrato ottimi risultati per i suoi trattamenti di modifica genetica Crispr. Il trattamento dell’azienda si è notevolmente ridottolivelli di una proteina che provoca periodici attacchi di gonfiore in sei pazienti con una rara malattia genetica chiamata angioedema ereditario o HAE.

In uno studio separato basato su dati di studi precedentemente rilasciati, il trattamento NTLA-2001 di Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ: NTLA) ha ridotto una proteina che causa la malattia di oltre il 90% in 12 persone con cardiomiopatia da amiloidosi mediata da transtiretina o ATTR-CM , una malattia genetica che può portare a insufficienza cardiaca.

Parlando con CNBC, Cathie Wood nel dicembre 2021 ha affermato che società di editing genetico come Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA), Crispr Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) e Editas Medicine Inc (NASDAQ:EDIT) rappresentano “un’opportunità in più da mille miliardi di dollari”.

L’hedge fund di Cathie Wood rimane estremamente rialzista nello spazio dell’editing genetico. Nel suo rapporto Big Ideas 2023 , ARK ha menzionato la sua tesi rialzista sul settore delle “terapie di precisione”, che mira a colpire la causa principale delle malattie anziché solo i sintomi.

“I rapidi progressi in tecnologie come l’intelligenza artificiale (AI), il sequenziamento del DNA e dell’RNA, l’editing genetico CRISPR e l’automazione di laboratorio hanno generato nuove terapie, consentendo il trattamento di malattie precedentemente considerate intrattabili. Le terapie di precisione stanno diventando sempre più multiomiche, con meccanismi d’azione che abbracciano DNA, RNA, proteine ​​e altro ancora. Sulla base della ricerca di ARK, il valore aziendale delle aziende focalizzate sulle terapie di precisione potrebbe aumentare del 29% a un tasso annuo da ~ $ 500 miliardi nel 2022 a ~ $ 3 trilioni entro il 2030 “, afferma il rapporto.

 

La  metodologia

Per questo articolo abbiamo setacciato diversi ETF di editing genetico, incluso l’ ETF Genomic Revolution di Cathie Wood, e selezionato 11 titoli il cui obiettivo di prezzo medio degli analisti è molto più alto dei loro prezzi attuali. Con ogni azione abbiamo menzionato il suo obiettivo di prezzo medio annuo dell’analista, preso da Yahoo Finance. Alcune di queste società sono società di editing genetico puro, mentre altre stanno lavorando a progetti chiave nel sequenziamento del DNA, sequenziamento genico, ingegneria genetica e domini correlati.

Le azioni di modifica genetica più promettenti secondo gli analisti

11. Twist Bioscience Corporation (NASDAQ: TWST )

  • Numero di titolari di hedge fund: 17
  • Target Price: 34,63 dollari

La società di ingegneria genetica e soluzioni di DNA Twist Bioscience Corporation (NASDAQ:TWST) ha un forte potenziale di rialzo rispetto ai livelli attuali in base al suo obiettivo di prezzo medio degli analisti.

Il mese scorso, Twist Bioscience Corporation (NASDAQ:TWST) ha pubblicato i risultati fiscali del primo trimestre. L’EPS GAAP nel periodo è stato di -0,74 dollari, superando le stime di 0,36 dollari. I ricavi nel periodo sono stati pari a 54,24 milioni di dollari, mancando le stime di 0,23 milioni di dollari.

Jackson Square Partners ha fatto il seguente commento su Twist Bioscience Corporation (NASDAQ:TWST) nella sua lettera per gli investitori del terzo trimestre 2022 :

“Twist Bioscience Corporation (NASDAQ:TWST): leader di mercato nella produzione di DNA sintetico con la sua piattaforma di silicio altamente differenziata; pronto a sbloccare un’ondata di esternalizzazione pluriennale poiché nuovi processi e prodotti di produzione migliorano notevolmente i tempi di consegna, i costi e la qualità della produzione di DNA a base di silicio.

10. Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM )

 

  • Numero di hedge fund che hanno queste azioni: 18
  • Target price medio tra un anno:  71,62 dollari

Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM), con sede nel Massachusetts, sta conducendo ricerche rivoluzionarie nei domini delle terapie geniche e dell’editing del genoma. Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) veniva scambiato a circa $ 38 al 6 marzo, mentre il suo obiettivo di prezzo degli analisti per i prossimi 12 mesi è di $ 71,62. Ciò dimostra che Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) ha un forte potenziale di rialzo rispetto ai livelli attuali.

Alla fine dell’ultimo trimestre del 2022, 18 hedge fund avevano partecipazioni in Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM). Il valore totale di queste quote era di 632 milioni di dollari.

A febbraio, Cantor Fitzgerald ha fornito commenti rialzisti su Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM). L’azienda ha fissato un obiettivo di prezzo di $ 62 su Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM), affermando che la tecnologia di modifica della base dell’azienda le consente di sviluppare “nuovi farmaci altamente differenziati dalle terapie concorrenti”.

Durante il quarto trimestre, l’EPS GAAP di Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) è stato pari a -$0,54, superando le stime di $0,81. I ricavi nel periodo sono diminuiti di circa il 61% su base annua raggiungendo i 20,04 milioni di dollari, superando le stime di 7,31 milioni di dollari.

9. Grafite Bio, Inc. (NASDAQ: GRPH )

  • Numero di hedge fund che hanno nel proprio portafoglio titoli queste azioni: 18
  • Target Price medio di un anno: $ 3,67

Graphite Bio, Inc. (NASDAQ:GRPH), con sede in California, è una società di editing genetico che lavora su nuovi modi per curare le malattie. Graphite Bio, Inc. (NASDAQ:GRPH) è rimasta sotto i riflettori a febbraio dopo che diverse società di analisi hanno declassato Graphite Bio, Inc. (NASDAQ:GRPH) in seguito all’annuncio della società che avrebbe interrotto la ricerca sul candidato all’anemia falciforme GPH101.

Bank of America ha declassato la biotecnologia a Underperform da Neutral. Tuttavia, l’azienda ritiene che Graphite Bio, Inc. (NASDAQ:GRPH) abbia “il potenziale e le risorse per reinventarsi”.

8. Editas Medicine, Inc. (NASDAQ: EDIT )

  • Numero di hedge fund titolari di queste azioni: 20
  • Target price medio di un anno: 13,06 dollari

Secondo gli analisti, Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT) è all’ottavo posto nella nostra lista delle azioni di editing genetico più promettenti. La società di editing genetico con sede nel Massachusetts sviluppa una piattaforma proprietaria di editing genetico basata sulla tecnologia CRISPR.

Durante il quarto trimestre, la perdita netta di Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT) è stata di 60,74 milioni di dollari, rispetto a una perdita di 41,44 milioni di dollari registrata nello stesso periodo dell’anno precedente.

Cantor Fitzgerald ha recentemente fornito commenti rialzisti su Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT). L’azienda ha fissato un obiettivo di prezzo di $ 15 per Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), poiché ritiene che il titolo sia “ben posizionato per apprezzarsi nel prossimo anno grazie al posizionamento IP favorevole e agli aggiornamenti dei dati clinici attesi”.

7. Adaptive Biotechnologies Corporation (NASDAQ: ADPT )

  • Numero di hedge fund possessori di questa azione: 22
  • Target price medio di un anno:  12,29 dollari

Secondo gli analisti, Adaptive Biotechnologies Corporation (NASDAQ:ADPT) è al 7° posto nella nostra lista delle azioni di editing genetico più promettenti. Adaptive Biotechnologies Corporation (NASDAQ:ADPT) afferma che la sua missione è “tradurre il linguaggio genetico del sistema immunitario adattivo in prodotti clinici per diagnosticare e curare le malattie”.

A febbraio, Adaptive Biotechnologies Corporation (NASDAQ:ADPT) ha pubblicato ottimi risultati nel quarto trimestre. L’EPS GAAP nel trimestre si è attestato a -0,28 dollari, superando le stime di 0,06 dollari. I ricavi nel periodo sono aumentati di circa il 45,6% su base annua per un totale di $ 55,2 milioni, superando le stime di $ 0,64 milioni. Le spese operative nel trimestre sono state pari a 94,4 milioni di dollari, rispetto ai 99,5 milioni di dollari registrati nello stesso trimestre dello scorso anno.

Nel dicembre 2022, Adaptive Biotechnologies Corporation (NASDAQ:ADPT) è balzata dopo che l’analista di Piper Sandler David Westenberg ha aggiornato il titolo a Overweight da Neutral con un obiettivo di prezzo di $ 14, in aumento da $ 7,50.

6. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (NSYE: DNA )

  • Numero di hedge fund chepossiedono queste azioni: 25
  • Target price medio di un anno: $ 3,59

Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (NSYE:DNA) è uno dei titoli più promettenti per l’editing genetico. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (NSYE:DNA) sta lavorando a diverse soluzioni innovative nel campo dell’ingegneria genomica. Ad esempio, Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (NSYE:DNA) ha progettato oltre 3.000 modifiche del genoma che modulano l’espressione dei geni nativi di E. coli e le ha applicate a un ceppo di produzione precedentemente ingegnerizzato.

Un totale di 25 hedge fund monitorati ha riferito di possedere partecipazioni in Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (NSYE:DNA) alla fine del quarto trimestre del 2022.

All’inizio di questo mese, Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (NSYE:DNA) ha pubblicato i risultati del quarto trimestre. L’EPS GAAP nel periodo è stato di -$0,10, superando le stime di $0,11.

5. Pacific Biosciences of California, Inc. (NASDAQ: PACB )

  • Numero di  hedge fund che hanno questo titolo: 25
  • Target Price medio di un anno: 12,13 dollari

Pacific Biosciences of California, Inc. (NASDAQ:PACB) fornisce tecnologie chiave relative al sequenziamento dell’RNA, all’epigenetica, al sequenziamento del target, al sequenziamento dell’intero genoma e altro ancora. A febbraio, Pacific Biosciences of California, Inc. (NASDAQ:PACB) ha pubblicato i risultati del quarto trimestre. L’EPS rettificato nel periodo si è attestato a -$0,35, superando le stime di $0,02. I ricavi nel periodo sono diminuiti di circa il 24% su base annua, raggiungendo 0,06 milioni di dollari. Pacific Biosciences of California, Inc. (NASDAQ:PACB) ha dichiarato di aver ricevuto ordini record nel quarto trimestre.

Pacific Biosciences of California, Inc. (NASDAQ:PACB) sta guadagnando i riflettori dopo aver rivelato il suo nuovo sequencer di lunga lettura, noto come Revio. Revio è il primo sequencer a utilizzare le GPU di Nvidia (NVDA) e il throughput della sua nuova cella SMRT è 15 volte superiore a quello di Sequel II.

Alla fine del quarto trimestre del 2022, 25 hedge fund sui 943 fondi monitorati hanno riferito di avere partecipazioni in Pacific Biosciences of California, Inc. (NASDAQ:PACB). Il patrimonio netto di queste partecipazioni alla fine del periodo era di circa 384 milioni di dollari. Come PACB, Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA), Crispr Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) e Editas Medicine Inc (NASDAQ:EDIT) sono alcuni dei più promettenti titoli di editing genetico.

 

4. CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP )

 

  • Numero di hedge fund che hanno in portafoglio questa azione: 28
  • Target price medio di un anno: 89,57 dollari

 

CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) è forse la società di editing genetico più famosa al mondo. CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) ha un’enorme pipeline di trattamenti che utilizzano l’editing e il sequenziamento del genoma per trattare diverse malattie. Al 6 marzo, CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) si aggira intorno ai 49 dollari. L’obiettivo di prezzo medio degli analisti di CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) è di $ 89, il che dimostra che le azioni di CRISPR hanno un forte potenziale di rialzo rispetto ai livelli attuali.

Le azioni di CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) sono balzate a febbraio dopo che la società ha pubblicato i risultati del quarto trimestre. CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) ha discusso le prospettive normative per la sua terapia genetica modificata exa-cel co-sviluppata con Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) per l’anemia falciforme (SCD) e la beta-talassemia trasfusione-dipendente ( TDT ) .

 

3. Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS )

  • Numero di hedge fund che hanno questo titolo: 31
  • Target price medio di un anno: 48,44 dollari

La società di biotecnologie Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) sta facendo una promettente incursione nel mondo dell’editing genetico. L’anno scorso, Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) ha stretto una partnership con la società di editing genetico Metagenomi. Le aziende hanno affermato che si uniranno per condurre ricerche volte inizialmente a fornire farmaci sperimentali per un massimo di quattro bersagli genetici.

Nel dicembre 2022, Morgan Stanley ha iniziato a coprire Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) con una valutazione Equal Weight. Morgan Stanley ha dichiarato di aspettarsi un lancio competitivo per eplontersen nel 2023 e che il trattamento dell’azienda sarà il secondo farmaco sul mercato per la polineuropatia amiloide da transtiretina (ATTR-PN) dopo Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY) Amvuttra ( patisiran ) .

A gennaio, Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) ha rivelato che la FDA ha concesso la designazione Fast Track per la sua terapia sperimentale olezarsen per la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una rara forma di dislipidemia.

 

2. Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA )

  • Numero di titolari di hedge fund: 39
  • Target price medio di un anno:  96,28 dollari

Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) è una delle più importanti società di editing genetico che lavora su tecnologie basate su CRISPR.

All’inizio di questo mese, la FDA degli Stati Uniti ha autorizzato la domanda di Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) volta ad avviare una sperimentazione della terapia di modifica genetica basata su CRISPR NTLA-2002 negli Stati Uniti per il trattamento dell’angioedema ereditario (HAE).

Alla fine del quarto trimestre del 2022, 39 hedge fund sui 943 fondi monitorati hanno riferito di possedere partecipazioni in Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA). Il valore totale di queste quote alla fine del trimestre era di 690 milioni di dollari. Il più grande azionista di Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) era ARK Investment Management, che deteneva una partecipazione di 328 milioni di dollari nella società.

 

1. Exact Sciences Corporation (NASDAQ: EXAS )

  • Numero di titolari di hedge fund: 39
  • Target price medio tra un anno: $ 73,65

Exact Sciences Corporation (NASDAQ:EXAS) è uno dei titoli più importanti e promettenti nel settore della genomica. Exact Sciences Corporation (NASDAQ:EXAS) offre diverse soluzioni nei settori correlati. L’azienda focalizzata sull’oncologia è nota per i suoi test The Oncotype DX® che forniscono un’intelligenza genomica pertinente specifica per la biologia individuale del tumore di un paziente. Nel 2019, Exact Sciences Corporation (NASDAQ:EXAS) ha completato l’acquisizione da 2,8 miliardi di dollari del produttore di diagnostica genomica Genomic Health.

 

 

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Autore

  • Economia-italia.com

    Amministratore e CEO del portale www.economia-italia.com Massy Biagio è anche analista finanziario, trader, si avvicina al mondo della finanza dopo aver frequentato la Facoltà di Economia e Commercio presso l'Università di Perugia. Collaboratore di varie testate online dal 2007, in cui scrive di economia, mercati, politica ed economia internazionale, lavoro, fare impresa, marketing, dal 2014 è CEO di www.economia-italia.com.

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